o La Comisión Europea designa Alexion Pharmaceuticals (NASDAQ: ALXN +1,19% ) en investigación ALXN1210 un medicamento huíérfano para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad debilitante, ultra-rara, trastorno sanguíneo potencialmente mortal en la cual el sistema inmunitario destruye las cíélulas rojas de la sangre.
o ALXN1210, actualmente en desarrollo Fase 2, potencialmente será fármaco de próxima generación PNH de la compañía, en sustitución de Soliris (eculizumab), aprobado en la UE en junio de 2007. Su propuesta de valor es una media mucho más larga vida, casi tres veces más que Soliris .
o Entre los beneficios del estatus huíérfano de drogas en la UE es un período de 10 años de exclusividad comercial para la indicación, si se aprueba.
