Proteostasis anuncia datos positivos de etapa temprana en PTI-801; inversionistas no impresionados...
• Miracle Cap Proteostasis Therapeutics (NYSE: PTI +1,45% ) cae hoy en premercado -25,00% después de horas en un volumen robusto en respuesta aparente a la publicación de los datos de la Fase 1 en el corrector CFTI PTI-801.
• El ensayo se diseñó para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de PTI-801 en pacientes con fibrosis quística (FQ) con terapia de fondo Orkambi (lumacaftor / ivacaftor).
• 48 pacientes con FQ completaron el período de tratamiento de 14 días con tres dosis crecientes de PTI-801 o placebo. Los resultados de seguridad y farmacocinéticos fueron los esperados. En las dosis más altas, PTI-801 demostró mejorías estadísticamente significativas en el cloruro de sudor (SC) y el índice de masa corporal (IMC) en comparación con el placebo. La mejora en SC fue comparable al efecto de Kalydeco (ivacaftor).
• Se observaron mejoras en la función pulmonar, determinadas por una medida llamada ppFEV1, en las tres dosis, pero los cambios no fueron estadísticamente significativos.
• A finales de mes, la compañía espera iniciar un estudio de fase 2 del régimen de triplete una vez al día de PTI-428, PTI-808 y PTI-801.
• Los resultados del estudio en curso de terapia doblete PTI-801 y PTI-808 y los datos de la terapia de triplete se informarán más adelante este año.
• La gerencia realizará una conferencia telefónica hoy a las 5:00 p.m. ET para analizar los resultados.
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