• Los inversores no parecen estar impresionados con los datos preclínicos del candidato principal Eloxx Pharmaceuticals ( ELOX -12,30% ) ELX-02 para el tratamiento de ciertos pacientes con fibrosis quística (FQ). Los resultados fueron presentados en la Conferencia Europea de Fibrosis Quística en Belgrado.
• Cuando se analizó en organoides (masa de células / tejido que se asemeja a un órgano) de pacientes con FQ con mutaciones homocigotas y heterocigotas sin sentido, ELX-02 indujo un aumento en la inflamación inducida por forskolina (FIS) (un sustituto de la respuesta clínica al fármaco) en una manera dependiente de la dosis. Se ha demostrado que FIS se correlaciona con la mejoría en la función pulmonar medida por el FEV1 (cantidad de aire que puede exhalarse en una respiración).
• Otros datos preclínicos, generados en células de tiroides de ratas Fisher, células del epitelio bronquial humano y en un modelo de ratón, mostraron respuestas potencialmente clínicamente relevantes.
• La compañía cree que la molécula pequeña ELX-02, un antibiótico aminoglucósido, puede beneficiar a pacientes con FQ que tienen mutaciones sin sentido en el gen CFTR, que representa ~ 13% de todos los pacientes con FQ, porque tiene una alta "lectura" (transcripción de secuencia ácida) para tales mutaciones.
• Un ensayo clínico de Fase 2 en pacientes con FQ con al menos una mutación, llamada G542X, debería iniciarse más adelante este año.
• Tickers relacionados con CF: ( VRTX + 2.1% ) ( PTI + 0.5% ) ( VRNA + 3.4% ) ( ABBV + 0.5% ) ( GLPG -0.5% )
