Por... Chris Lange
Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO) logró una útil ganancia al comenzar la semana después de que la firma, junto con Pfizer Inc. (NYSE: PFE), anunció resultados actualizados de un ensayo en etapa intermedia que evalúa un tratamiento para la hemofilia.
Específicamente, los datos provinieron del estudio Fase 1/2 Alta que evaluó la terapia génica SB-525 en investigación para la hemofilia A grave. Los datos demostraron que el SB-525 fue generalmente bien tolerado y demostró un aumento dependiente de la dosis en la actividad del Factor VIII (FVIII) niveles
Los dos primeros pacientes tratados con la dosis de 3e13 vg / kg alcanzaron rápidamente los niveles normales de actividad del FVIII, sin eventos hemorrágicos notificados, y la respuesta continúa siendo duradera hasta 24 semanas, el grado de seguimiento. Los dos pacientes tratados más recientemente están demostrando una cinética de actividad del FVIII que parece ser consistente con los dos primeros pacientes tratados en esta cohorte de dosis en puntos temporales tempranos similares.
Se informó un evento adverso grave relacionado con el tratamiento (SAE). Este paciente experimentó hipotensión y fiebre seis horas después de completar la infusión de SB-525; esto se resolvió completamente con el tratamiento y el paciente fue dado de alta según lo planificado dentro de las 24 horas.
Barbara Konkle, MD, Bloodworks Northwest, profesora de medicina en la Universidad de Washington y investigadora principal del estudio Alta, comentó:
Los resultados iniciales con la terapia génica SB-525 para pacientes con hemofilia A grave siguen siendo muy prometedores. Es alentador que los pacientes de la cohorte de 3e13 vg / kg hayan alcanzado niveles normales de Factor VIII dentro de las 5-7 semanas de tratamiento con terapia con el gen SB-525 y hayan mantenido la actividad del Factor VIII sin episodios de sangrado. Será importante continuar siguiendo a estos pacientes para comprender la posible durabilidad a largo plazo de esta terapia génica.
Las acciones de Sangamo se vieron por última vez hasta un 4% a $ 11.83, con un rango de 52 semanas de $ 6.26 a $ 19.25. El precio objetivo del analista de consenso es de $ 23.50.
Las acciones de Pfizer se registraron recientemente una baja de 1.6% a $ 43.24, con un rango de 52 semanas de $ 37.01 a $ 46.47. El precio objetivo del analista de consenso es de $ 45.92.
