o La FDA acepta bajo de revisión prioritaria BioMarin Pharmaceutical (BMRN -0,05%) solicitud de nuevo fármaco (NDA) para drisapersen para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La fecha PDUFA es 27 de diciembre.
o Pisando los talones de BioMarin se Sarepta Therapeutics ( SRPT -7,40%),que completó su rodadura NDA para eteplirsen el 26 de junio con una solicitud de revisión de prioridad.
o Ambos fármacos candidatos son Track- rápidos y fármaco huíérfano-designado por la FDA. Ellos tienen el mismo mecanismo de acción: la omisión del exón 51 del gen de la distrofina, una proteína esencial en la función de la fibra muscular. Una mutación en la distrofina provoca DMD.
