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· Achillion Pharmaceuticals ( ACHN -33,10% ) cae en picado en más de volumen normal de triple en aparente respuesta a la empresa informe de los datos de fase 1 con respecto ACH-4471, un inhibidor del factor D en desarrollo para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y hemolítico atípico síndrome uríémico (SHU atípico).
· El estudio en fase inicial exploró la seguridad, la farmacodinámica y farmacociníética de ACH-4471 . En lo que se refiere a las señales de seguridad, hubo dos casos de grado autolimitada 3 (5 - 10 veces el límite superior de lo normal o LSN) y de grado 4 (mayor que 10 veces el LSN) elevaciones en una enzima hepática llamada alanina transaminasa (ALT) que es un biomarcador de daño hepático. Fueron observados despuíés del tratamiento en los grupos de dosis media y alta. No había signos de síntomas de descompensación hepática y ALT de ambos pacientes volvieron a la normalidad sin la intervención durante el seguimiento. Además, no se observaron fiebre relacionada con el tratamiento o infecciones.
· La compañía dice que los resultados preliminares del estudio deben estar disponibles en la primera mitad del próximo año.
· El tratamiento de la HPN y aHUS, ambas enfermedades huíérfanas, está dominado por Alexion Pharmaceuticals ( ALXN + 2,4% ) Soliris (eculizumab). ACH-4471 se administró por vía oral, mientras que Soliris es una formulación intravenosa.
