• REGENXBIO (NASDAQ: RGNX -1,68% ) actualiza a los inversores sobre estudios clínicos clave y brinda orientación para este año.
• RGX-314 para AMD húmeda: al 31/12/17, 13 sujetos tratados con dosis única, no se informaron eventos adversos graves relacionados con el fármaco. Tercera cohorte tratada.
• RGX-501 para HoFH: al 31/12, tres pacientes tratados. Uno experimentó un evento adverso grave (hipotensión asociada con una respuesta inflamatoria leve) que se resolvió unas horas después del inicio.
• RGX-121 en MPS II: IND de EE. Activo. El estudio de fase 1/2 comenzará en H1.
• Rápido balance de activos al 31/12: $ 175M.
• Orientación 2018 :
• RGX-314 en AMD húmeda: inscripción completa en el estudio de Fase 1 en H1. Presente los datos principales en Q4.
• RGX-501 en HoFH: inscripción completa en el estudio de fase 1/2 a mitad de año. Presente los datos principales en Q4.
• RGX-111 en MPS I: comienza la inscripción en el estudio de Fase 1 en H1. Presentar datos provisionales en Q4.
• RGX-121 en MPS II: comience la inscripción en el estudio de Fase 1/2 en H1. Presentar datos provisionales en Q4.
• Se identificará un nuevo candidato a canalización en H2.
• Consumo de efectivo: $ 85M - 95M.
• Actualización : Las acciones de ( RGNX ) caen hoy en premercado un 16% después de horas debido a una aparente decepción con los plazos.
