Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT ) recibió la aprobación de la FDA para su aplicación IND para RP-L401, una terapia génica basada en vectores lentivirales para el tratamiento de la osteopetrosis maligna infantil rara, un trastorno de reabsorción ósea monogénica grave y poco frecuente caracterizado por deformidades esqueléticas, anomalías neurológicas y falla de la médula ósea.
El ensayo clínico no aleatorizado, abierto, Fase 1 incluirá dos pacientes pediátricos, de un mes de edad o más.
El ensayo está diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de RP-L401, así como la eficacia preliminar, incluidas las posibles mejoras en las anormalidades / densidad óseas, el estado hematológico y las anormalidades endocrinas.
