o Los datos de un ensayo clínico de fase 3 la evaluación de Amgen (NASDAQ: AMGN ) Nplate (romiplostim) para el tratamiento de niños con trombocitopenia inmune sintomática (plaquetas bajas en la sangre) (ITP) mostraron un beneficio estadísticamente válida en comparación con el placebo. Los resultados fueron publicados recientemente en la revista The Lancet.
o El estudio doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado 62 niños que tenían ITP durante al menos seis meses para recibir Nplate semanal o placebo durante 24 semanas. El criterio principal de valoración fue la respuesta plaquetaria duradera como se define mediante la consecución de incrementos semanales en las plaquetas y sin medicación de rescate en al menos seis de las últimas ocho semanas. Los resultados mostraron 52% del grupo de Nplate logra una respuesta plaquetaria duradera en comparación con 10% para el placebo (p = 0,002). Las tasas de respuesta global a favor de plaquetas Nplate, 71% frente al 20% (p = 0,0002), al igual que las tasas de cualquier respuesta plaquetaria, 81% frente al 55% (p = 0,0313).
o No se observaron eventos adversos graves (AAG) en el 23,8% de los receptores Nplate en comparación con el 5,3% para el placebo. Reacciones adversas graves incluida la epistaxis (hemorragia nasal), contusión, dolor de cabeza (dos cada uno), náuseas, bronquiolitis, petequias (manchas rojas o púrpura en la piel causada por la hemorragia), epilepsia, fiebre, trombocitosis, infección del tracto urinario y vómitos (uno cada uno).
o Nplate , un agonista del receptor de trombopoyetina, fue aprobado en los EE.UU. en agosto de 2008 para el tratamiento de adultos con PTI crónica. Está diseñado para imitar natural del cuerpo trombopoyetina , una proteína producida por el hígado y los riñones que regula la producción de plaquetas.
