Avidity Biosciences ( RNA ) ha presentado un prospecto preliminar para una OPI de $ 100 millones.
La biotecnología basada en La Jolla, California, desarrolla, lo que dice, es una nueva clase de terapias basadas en oligonucleótidos llamados conjugados de anticuerpos y oligonucleótidos (AOC) dirigidos a tipos de tejidos y células previamente no administrables. Funcionan inhibiendo o modificando la expresión de proteínas y ARN relacionados con la enfermedad.
Su enfoque inicial está en los trastornos musculares para demostrar las capacidades de su enfoque. Su cartera consta de cinco programas liderados por AOC 1001 para el tratamiento potencial de la distrofia miotónica tipo 1 , una enfermedad hereditaria rara caracterizada por desgaste muscular progresivo y debilidad que típicamente se manifiesta en personas de 20 o 30 años. Otros programas incluyen atrofia muscular, distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular facioescapulohumeral y enfermedad de Pompe.
Finanzas 2019 : Ingresos de colaboración: $ 2.3M (+ 512%); Gastos de operación: $ 19.7M (+ 81%); Pérdida neta: ($ 24.7M) (-121%); Operaciones de flujo de efectivo: $ 2.5M (+ 126%).
